HOT TOPICS
热点话题
近日，FDA宣布了一项重要决定，针对亨廷顿病（HD）的基因疗法AMT-130，FDA指出目前基于I/II期临床试验数据（外部历史数据作为对照），已不足以作为提交BLA（生物制品许可申请）的主要依据。这项通知，对AMT-130的所属公司uniQure，无疑是晴天霹雳。...
最新的国家医保目录调整结果已出，名单显示共有29个产品调出2025医保目录。与行业印象中调出的大多是“被监控辅助用药”不同，今年一些曾经的“主流”药物也被调出目录，如甘露特钠（GV-971）、贝那鲁肽等。...