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近日，FDA宣布了一项重要决定，针对亨廷顿病（HD）的基因疗法AMT-130，FDA指出目前基于I/II期临床试验数据（外部历史数据作为对照），已不足以作为提交BLA（生物制品许可申请）的主要依据。这项通知，对AMT-130的所属公司uniQure，无疑是晴天霹雳。...
眼科治疗领域风潮渐起。 10月16日，美国天境生物（I-Mab）宣布转型为生物科技平台公司，并启动香港上市计划。I-Mab转型为平台型公司的第一个操作便是收购一款靶向VEGF-A/ANG2的药物AM712，旨在为湿性黄斑变性（wAMD）和糖尿病黄斑水肿（DME）患者提供治疗。...
